FDA、新しい種類のコレステロール低下剤を承認

即時発表：2026年7月17日 米国食品医薬品局は、高コレステロール血症の成人、特にヘテロ接合性家族性高コレステロール血症（HeFH）の成人において、低密度リポタンパク質コレステロール（LDL-C）、すなわち「悪玉」コレステロールを低下させるための、食事と運動の補助療法として、プロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシンタイプ9（PCSK9）の初の経口阻害剤であるLipfendra（enlicitide）を承認しました。 PCSK9阻害剤は、これまで注射薬としてのみ利用可能でした。Lipfendraは1日1回投与の経口錠剤として投与され、既存の治療法にもかかわらずLDL-Cのさらなる低下が必要な成人に対して、追加の治療選択肢を提供します。この承認は、慢性心血管疾患管理のための治療法の継続的な進歩も反映しています。 「心血管疾患は米国における死亡の主要な原因であり続けており、LDLコレステロールの上昇はその最も重要な修正可能な危険因子の一つです」と、FDA医薬品評価・研究センターの所長代理であるMichael Davis博士は述べています。「この承認は、高コレステロール血症の成人に追加の治療選択肢を提供するものであり、患者のアクセスを促進し、慢性疾患に取り組むための有意義な進歩を支援するというFDAの広範なコミットメントを反映しています。」 高コレステロール血症は、血液中のLDL-Cが過剰になった場合に発生します。時間の経過とともに、過剰なLDL-Cは動脈の壁に蓄積し、血管を狭めて血流を制限するプラークの形成に寄与する可能性があります。プラークが破裂すると、血栓の形成を引き起こし、心臓発作や脳卒中のリスクを高める可能性があります。高コレステロールは通常症状を引き起こさないため、多くの人は定期的な血液検査で検出されるまで、この状態に気づいていません。食事、運動不足、過体重、遺伝性の遺伝的状態などが、コレステロール値の上昇に寄与する可能性があります。 LDL-Cを低下させるための薬剤には、スタチン、エゼチミブ、および注射用PCSK9阻害剤など、いくつかのクラスがあります。LipfendraはPCSK9を阻害する初の経口療法です。 Lipfendraの有効性と安全性は、最大耐用量のスタチン療法を受けている、HeFHの患者を含む、高コレステロール血症の成人3,207人を対象とした2つの無作為化、二重盲検、プラセボ対照臨床試験で評価されました。両試験における主要評価項目は、プラセボと比較した24週間のベースラインからのLDL-Cのパーセント変化でした。 動脈硬化性心血管疾患（ASCVD）が確立している成人、またはASCVDのリスクが高い成人を対象とした最初の試験では、参加者のベースラインLDL-Cの平均は96 mg/dLでした。Lipfendraによる治療の結果、24週時点でプラセボと比較してLDL-Cが平均56%低下しました。 HeFHの成人を対象とした2番目の試験では、参加者のベースラインLDL-Cの平均は119 mg/dLでした。Lipfendraによる治療の結果、24週時点でプラセボと比較してLDL-Cが平均59%低下しました。 最初の試験では、Lipfendraで治療された患者とプラセボで治療された患者の間で、有害事象の頻度は同様でした。2番目の試験では、Lipfendraでプラセボよりも頻繁に発生した最も一般的な有害事象は、下痢とめまいでした。両試験を通じて、有害事象による中止率は、Lipfendra治療群とプラセボ群で同等でした。 Lipfendraはこの適応症に対して優先審査を受けました。この申請は、国家的な公衆衛生上の優先事項に対処する治療法の審査を加速することを目的とした、コミッショナーの国家優先事項バウチャー（CNPV）パイロットプログラムの下でも審査されました。 この承認はMerck Sharp & Dohme LLCに付与されました。 メディア： FDAコメント募集 202-690-6343 消費者： 888-INFO-FDA ### ボイラープレート 米国保健福祉省傘下の機関であるFDAは、ヒト用および動物用の医薬品、ワクチン、その他の生物学的製剤、および医療機器の安全性、有効性、およびセキュリティを保証することにより、公衆衛生を保護しています。同庁はまた、国の食料供給、化粧品、栄養補助食品、放射線放出電子製品の安全性とセキュリティ、およびタバコ製品の規制を担当しています。