デザイナータンパク質療法の初のヒト臨床試験が米国の神経科学者を驚かせる

デザイナータンパク質療法の初のヒト臨床試験が米国の神経科学者を驚かせる 中国の研究者たちが、神経活動を抑制する遺伝子治療法であるDREADDsのヒト臨床試験を開始し、米国の神経科学者たちを驚かせました。 この技術は、特定の神経細胞に作用するデザイナー受容体と、統合失調症治療薬であるクロザピンを組み合わせて使用します。この革新的なアプローチは、てんかんやパーキンソン病などの難治性疾患の治療に新たな可能性をもたらすと期待されています。 「唖然とした沈黙。」これが、米国立衛生研究所（NIH）のBRAINイニシアチブ会議で、ノースカロライナ大学医学部のブライアン・ロスが、中国でヒトを対象とした化学遺伝学療法の臨床試験が少なくとも7件実施されていると参加者に伝えた際の会議の雰囲気を表現した言葉です。ロスは20年前に、この試験で使用されている化学遺伝学技術を開発しました。この技術は、「デザイナー薬によって活性化されるデザイナー受容体」、すなわちDREADDsと呼ばれるタンパク質群に基づいています。 この場合、デザイナー薬という言葉は少し誤解を招くかもしれません。中国の試験で使用されている受容体は、統合失調症の治療に使用される低分子薬であるクロザピンに反応します。しかし、このデザイナー受容体は、ヒトの受容体よりもはるかに薬に敏感で、ピコモル（pmol）単位の親和性で結合します。研究者は、ウイルスベクターを使用して、受容体タンパク質をコードする遺伝子を少数の神経細胞に導入することができます。その後、受容体が発現して薬に結合すると、それらの細胞およびそれらが属する脳回路の神経信号伝達が抑制されます。 関連技術であるオプトジェネティクスを専門とするペンシルベニア大学の生化学者、ダーク・トラウナーは、DREADDsは「より精密なナイフ」を提供し、理論的には他のアプローチと比較して副作用が軽減される可能性があると述べています。内因性受容体を標的とする低分子は、それらの受容体が脳の他の部分に発現している場合や、分子が密接に関連する受容体をトリガーする場合にオフターゲット効果を持つ可能性があります。対照的に、DREADDsは導入された場所にのみ現れるようです。 デザイナー受容体は神経科学において広く研究ツールとなっており、研究者は脳回路の活動を変化させることができるようになりました。しかし、これまで臨床で使用されたことはありませんでした。「長年にわたり、多くの人々がこの技術の商品化について私にアプローチしてきましたが、多くの障壁がありました」とロスは言います。「誰もリスクを冒したがらなかったのだと思います。」 約2ヶ月前、デザイナータンパク質が脳疾患の治療に導入されているという噂が、ロスとポスドク研究員を米国と中国の臨床試験データベースの調査に駆り立てました。彼らは7件の研究を見つけ、それらは難治性てんかん、パーキンソン病、神経障害性疼痛を調査していました。ロスは、問題となっている疾患の多くにおいて、最後の手段は脳の一部を切除することであると指摘しています。化学遺伝学治療法はそれを回避できるかもしれませんが、治療法に望ましくない副作用があった場合、試験患者は結局、手術による救済を求めるかもしれません。 DREADD試験のうち3件は、化学遺伝学治療法を届けるためのベクターとしてアデノ随伴ウイルスを使用しています。これらのウイルスを使用した遺伝子治療は、重篤で、時には致命的な免疫反応のリスクを伴います。最近、中国での初期段階の遺伝子治療試験で数名が死亡しました。しかし、ロスは、6件の研究は最初のてんかん試験が開始されてから数ヶ月後に開始されたように見えると指摘しており、これは調査員が遺伝子治療が安全である可能性についての何らかの兆候を得た後に開始した可能性を示唆しています。 ユニバーシティカレッジロンドンの神経科学者で、BRAINイニシアチブ会議に出席していたジャック・カランは、金曜日にX（旧Twitter）に、「中国が神経科学で先行している証拠がさらに必要なら、これがそれだ」と投稿しました。C&ENは、臨床試験の記録上の調査員にコメントを求めています。ロスによると、最も可能性のある研究は、自殺のリスクファクターとなるほど衰弱させる可能性のある三叉神経障害性疼痛に焦点を当てています。「もしその試験が成功すれば、事実上、ほぼすべての精神神経疾患に対する回路ベースの治療法の道が開かれます」と彼は述べています。 記者へのフィードバックを送信する 出版のために編集者への手紙を送信する https://doi.org/10.47287/cen.576048.newsarticle Chemical & Engineering News ISSN 0009-2347 Copyright © 2026 American Chemical Society 記事をお楽しみいただけましたか？共有する デザイナータンパク質療法の初のヒト臨床試験が米国の神経科学者を驚かせる 中国の研究者たちが、神経活動を抑制する遺伝子治療法であるDREADDsを臨床試験でテストしています cen.acs.org 広告 ニュース バイオテクノロジー デザイナータンパク質療法の初のヒト臨床試験が米国の神経科学者を驚かせる 中国の研究者たちが、神経活動を抑制する遺伝子治療法であるDREADDsを臨床試験でテストしています Laurel Oldach, Max Barnhart著 2026年8月14日 3分読む 共有 保存 保存 人間の脳スキャンの側面図。磁気共鳴画像法で示された脳 クレジット: Shutterstock ニュース 最新の化学ニュース。重要な研究の進歩、ビジネスおよび政策の動向、化学物質の安全慣行、キャリアガイダンスなどが含まれます。 もっと読む デザイナータンパク質療法の初のヒト臨床試験が米国の神経科学者を驚かせる 中国の研究者たちが、神経活動を抑制する遺伝子治療法であるDREADDsを臨床試験でテストしています cen.acs.org