FDA、転移性膵臓がんに対するクラス初の標的療法薬を承認

速報：2026年8月26日米国食品医薬品局（FDA）は本日、最も一般的な膵臓がんである転移性膵臓がんに対するRAS阻害剤「Rasonque（daraxonrasib）」を承認しました。これにより、患者は予定より数ヶ月早く、進行膵臓がんの新治療選択肢を得ることになります。この措置は、緊急性をもって対応し、不必要な遅延を減らし、アメリカの患者とその家族の生活に意味のある変化をもたらす革新的な治療法を進歩させるというFDAのコミットメントを示しています。 Rasonqueは1日1回服用する錠剤で、膵臓の導管から発生する膵臓腺房がんのほとんどの患者で腫瘍増殖の主要因であるRASと呼ばれるタンパク質の複数の形態を標的とします。「今日の承認は、極めて困難で、歴史的に治療が難しいがんに直面している患者にとって、重要な新しい選択肢を提供します。可能な限り迅速に、より多くの治療法と意味のある治療法を患者に届けることが私たちの基本的な責務です」とFDA代理長官のKyle Diamantas氏は述べています。「迅速かつ徹底的な審査と、この画期的なマイルストーンを実現した献身的なFDAの科学者たちを、私は非常に誇りに思っています。」 この承認は、少なくとも1回の全身療法を受けたことがある、または多剤全身療法を受けられない転移性膵臓腺房がんの成人患者の治療を対象としています。 国立がん研究所によると、米国で毎年診断される67,000例の膵臓がんのうち、約90％から95％は膵臓腺房がんです。膵臓腺房がんは、すべてのがん診断の約3.2％を占めるにすぎませんが、通常は発見が遅く、病状が進行しやすく、治療選択肢が歴史的に限られているため、がんによる死亡者数において不均衡に高い割合を占めています。 以前に治療を受けた転移性膵臓腺房がんの成人500人を対象とした無作為化、非盲検、多施設共同臨床試験において、Rasonqueは標準化学療法で6.7ヶ月だった中央全生存期間を13.2ヶ月に改善しました。「この薬剤は、高いアンメットニーズのある分野で前例のない結果を示しました」とFDAの腫瘍センター・オブ・エクセレンスのディレクターであるAngelo de Claro医師は述べています。「ユーザー料金期限の6.5ヶ月前に承認が得られたことは、重篤で生命を脅かす疾患を持つ患者に対する新しいがん治療薬の承認を加速させるというFDAのコミットメントを示しています。」 FDAはRasonqueに画期的な治療薬指定（Breakthrough Therapy）と希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug）を付与しました。Rasonqueはこの適応症に対して優先審査（Priority Review）を受けました。この申請は、国家的な公衆衛生上の優先事項に対処する治療法の審査を加速することを目的とした、長官の国家優先事項バウチャーパイロットプログラムの下でも審査されました。 5月には、FDAは「進行可能」というレターを発行し、スポンサーがRasonqueの拡大アクセス治療プロトコルを開始することを許可し、適用されるFDA規制の下で承認前に治験薬への患者アクセスを可能にしました。 この薬剤の最も一般的な副作用は、発疹、下痢、口腔粘膜の炎症（stomatitis）、吐き気、疲労、嘔吐、腹痛、浮腫、食欲減退、および出血です。 FDAは、Revolution Medicines, Inc.に承認を付与しました。メディア：FDAコメント募集 202-690-6343 消費者：888-INFO-FDA FDAは、米国保健福祉省の一部局であり、ヒト用および動物用の医薬品、ワクチン、その他の生物学的製剤、医療機器の安全性、有効性、およびセキュリティを保証することにより、公衆衛生を保護しています。また、同省は、国の食料供給、化粧品、栄養補助食品、放射線放出電子製品の安全性とセキュリティ、およびタバコ製品の規制を担当しています。###