HNに聞く：モンタナ州の新バイオテクノロジー法に関する内部情報

モンタナ州はSB535という法律を可決しました。これはRight-to-Try（インフォームド・コンセントに基づく事前承認アクセス、フェーズ1の安全性データなど）を基盤としていますが、それらを大幅に拡張し、既存の法律の問題点を修正するものです。

Alex Tabarrokはこれを「私の人生における医薬品承認における最も重要な規制上のイノベーション」と評しました（https://marginalrevolution.com/marginalrevolution/2026/06/mo...）。以前ここに投稿されましたが、/newで埋もれてしまいました（https://news.ycombinator.com/item?id=48559525）。モデレーターが今回の投稿を提案しました。

私はこの法律にアイデアを提供し、現在自身の会社を通じてそれを実施しています。長年バイオテクノロジーに投資し、企業が苦労するのを見てきました。Prosperaでバイオテクノロジーエコシステムを代替案として構築しましたが、時期尚早だと結論づけ、今ではモンタナ州がこれを証明する最良の場所だと考えています。

なぜこれが存在するのか: FDAが悪い薬を承認した場合、責任者が処分されます。良い薬の承認を遅らせた場合、死者は統計的なものとなり、誰も責任を問われません（「見えない墓地」）。そのため、インセンティブは過剰な慎重さに向かい、これが数十年にわたり承認薬あたりのコストが約9年ごとに倍増している理由です（「Eroom's Law」）。創業者たちはフェーズ1の周りで「死の谷」にいます。助成金は利用できなくなり、商業的な資金は次の治験を通過するという保証を求めています。フェーズ1以降の薬剤の承認率は約10%に過ぎませんが、失敗した治験の68%は安全性や有効性の欠如ではなく、商業的な理由で中止されていません（Williams et al., PLOS ONE 2015）。連邦のRight to TryやExpanded Accessはこれを解決していません。連邦レベルでの改革は非常に困難です。

モンタナ州が許可すること: 医師は、以下の条件を満たす場合、治験外で実験的な治療法を提供できます。FDAフェーズ1をアクティブなIND（Investigational New Drug）の下で完了していること。州登録の民間審査委員会（ETRB）がプロトコルを承認していること。州免許を持つクリニックで提供されること。同意は連邦基準を超え、有害事象は報告が必要であること。鍵となるのは、スポンサーとクリニックが料金を請求できることです。

なぜ今回は違うのか: リスク・リワード比率が壊れています。Right to TryやExpanded Accessではスポンサーが料金を請求できないため、患者を治療することはリスクと費用がかかるだけです。モンタナ州は、INDステージの薬剤のスポンサーがそのリスクを価格に織り込める最初の州法です。今日の治験募集は価格管理システムです。患者あたりのコストは約5万〜10万ドルで、通常、患者に支払える金額には上限（「過度な誘因」）があり、下限（利益なし、RTT/EAでは実費のみ）があります。モンタナ州は両方を撤廃します（これが多くの議論を呼ぶことは承知しています。議論しましょう）。

したがって、これは無秩序なものではなく、追加の自由には厳格な監督が伴います。ETRBはモンタナ州のIRB（Institutional Review Board）に相当するものです。安全性審査、同意、必須の転帰報告があり、安全性情報を患者に隠すことはできません。それが真実を明らかにするメカニズムです。

企業ができること: フェーズ1資産が「死の谷」に留まっている場合：患者を治療し、支払いについて交渉し、リアルワールドデータを取得し、それをフェーズ2/3のデザインを洗練させるために使用します。

開示：私の会社が最初のETRBを設立しました。モデルはIRBと同様の審査手数料です。申請者の株式は保有せず、成果に応じた支払いもありません。COI（利益相反）ポリシーと委員の経歴は公開されています。決定書は申請者の同意を得て公開されます。年次の成果報告が義務付けられています。

反対意見：

• 誰かが傷ついたら？ 治験や通常のケアと同じです。米国の法制度、法的救済があります。

• FDAが中止したら？ FDAはまだ何も言っていませんが、歴史的にFDAはグレーマーケットのクリニックを標的にしており、州法ではありません。私たちはセーフハーバーを求めていますが、一部の企業は待っていません。

• インチキ療法？ 悪徳業者は目立たないようにしたいのですが、モンタナ州ではそれが困難になります。

必要なもの: FDAの完全な保証を待つ前に、エビデンスを構築するために動く意思のあるフェーズ1以上の資産を持つバイオテック企業。目的はFDAをスキップすることではなく、データのコストを削減することです。また、元FDA審査官、INDオペレーター、IRBメンバーからの、これがどこで破綻するかについての意見も必要です。

どんな質問にも喜んでお答えします。