HNに聞く：モンタナ州の新バイオテクノロジー法に関する内部情報

モンタナ州はSB535という法律を可決しました。これは、治療選択権（インフォームド・コンセント、フェーズ1の安全性データなどを前提とした事前承認アクセス）を基盤としていますが、それらをはるかに超え、これらの法律の問題点を修正するものです。 Alex Tabarrokはこれを「私の人生における医薬品承認における最も重要な規制上のイノベーション」と評しました（https://marginalrevolution.com/marginalrevolution/2026/06/mo...）。以前ここに投稿されましたが、/newで埋もれてしまいました（https://news.ycombinator.com/item?id=48559525）。モデレーターがこの投稿を提案しました。 私はこの法律にアイデアを提供し、現在私の会社を通じてそれを実施しています。私は長年バイオテクノロジーに投資し、企業が苦労するのを見てきました。私はProsperaでバイオテクノロジーエコシステムを代替案として構築しましたが、時期尚早だと結論付け、今ではモンタナ州がこれを証明する最良の場所だと考えています。 なぜこれが存在するのか：FDAが悪い薬を承認した場合、責任者は処罰されます。良い薬の承認を遅らせた場合、死者は統計的なものとなり、誰も責任を問われません（「見えない墓地」）。そのため、インセンティブは過剰な慎重さに向かい、それが何十年にもわたり承認薬あたりのコストが約9年ごとに倍増している理由です（「Eroomの法則」）。創業者たちはフェーズ1周辺の「死の谷」にいます。助成金は利用できなくなり、商業的な資金は次の治験を通過するという保証を求めています。フェーズ1後の薬の約10%しか承認されませんが、失敗した治験の68%は安全性や有効性の欠如ではなく、商業的な理由で中止されていません（Williams et al., PLOS ONE 2015）。連邦政府の治療選択権と拡大アクセスはこれを解決していません。連邦政府の改革は非常に困難です。 モンタナ州が許可すること：医師は、以下の条件を満たす場合、治験以外で実験的な治療法を患者に提供できます。FDAのIND（治験許可申請）の下でFDAフェーズ1を完了していること。州に登録された民間の審査委員会（ETRB）がプロトコルを承認していること。州のライセンスを持つクリニックで提供されること。同意は連邦基準を超えており、有害事象は報告する必要があります。重要なのは、スポンサーとクリニックが料金を請求できることです。 なぜ今回は違うのか：リスクとリターンの比率が壊れています。治療選択権と拡大アクセスではスポンサーが料金を請求できないため、患者を治療することはリスクと費用がかかります。モンタナ州は、IND段階の薬のスポンサーがそのリスクを価格に反映できる最初の州法です。今日の治験募集は価格統制システムです。患者あたりのコストは約5万ドルから10万ドルで、通常、患者に支払える金額には上限があり（「不当な誘因」）、下限（利益なし、RTT/EAでは実費のみ）があります。モンタナ州は両方を撤廃します（これが多くの議論を呼ぶことは承知しています。議論しましょう）。 したがって、これは無秩序なものではなく、追加の自由には厳格な監督が伴います。ETRBはモンタナ州のIRB（治験審査委員会）に相当するものです。安全性審査、同意、必須の成果報告があり、患者に安全性情報を隠すことはできません。それが真実を明らかにするメカニズムです。 企業が今できること：フェーズ1以上の資産を持ち、「死の谷」にいる場合：患者を治療し、支払いについて交渉し、実世界データを取得し、それを利用してフェーズ2/3のデザインを洗練させることができます。 開示：私の会社が最初のETRBを設立しました。モデルはIRBと同様の審査手数料です。申請者の株式は取得せず、成果に応じた支払いもありません。COI（利益相反）ポリシーと委員会の経歴は公開されています。決定書は申請者の同意を得て公開されます。年次の成果報告が義務付けられています。 異議： - 誰かが怪我をしたら？治験や通常のケアと同じです。米国の法制度、法的救済があります。 - FDAが中止したら？FDAはまだ何も言っていませんが、歴史的にFDAはグレーマーケットのクリニックを標的にしており、州法ではありません。私たちはセーフハーバーを求めていますが、一部の企業は待っていません。 - インチキな薬（Snake oil）？悪意のある業者は目立たないようにしたいのですが、モンタナ州ではそれが困難になります。 必要なもの：完全なFDAの保証なしに、エージェンシーを説得する証拠を構築するために、フェーズ1以上の資産を持つバイオテクノロジー企業。目的はFDAをスキップすることではなく、データのコストを削減することです。そして、元FDA審査官、INDオペレーター、IRBメンバーが、この仕組みのどこが問題になるかを教えてくれることです。 何でも喜んでお答えします。